Latest news:

Registration open for the annual DARE-NL meeting

2024-04-03/by Susette Lauwen

Article in BJCP: ‘EMA commentary on the guideline on quality, nonclinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells’

2024-04-02/by Susette Lauwen

Rapport Verkenning aanvaardbaar risico gentherapieonderzoek (in Dutch)

2024-03-14/by Susette Lauwen

DARE-NL

To accelerate clinical testing of novel ATMPs to ensure timely and sustainable access to potentially curative treatment options for cancer patients.

DARE-NL set-up

The Dutch infrastructure for cancer-specific ATMP Research (DARE-NL) is a unique partnership between all academic developers of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) in the Netherlands. ATMPs are the next revolution in medicine promising a leap in survival, quality of life and cure for cancer patients. Although many novel ATMPs are under development in academic centers, the steps toward market approval and clinical application are complex and do not fit the traditional frameworks. The overarching goal of DARE-NL is to accelerate clinical testing of novel ATMPs for cancer patients to ensure timely and sustainable access to potentially curative treatment options for cancer patients. To reach this goal, DARE-NL was funded by the Dutch Cancer Society (KWF) to establish a national infrastructure and connect all relevant stakeholders (e.g. scientists, clinicians, pharmacists, regulatory agencies, patient advocates) in the ATMP development cycle. Specifically, DARE-NL centralizes knowledge, harmonize protocols, provides raw materials, develops biologics and technologies, and facilitates implementation and patient outreach by:

Connecting

translational ATMP expertise in academic centers in the Netherlands
with policymakers and regulatory scientists in the Netherlands and the EU through centralized dialogues
with existing (inter)national ATMP oncology structures

Harmonizing

and exchanging procedures, QC protocols and processes
by mapping the need for translation of next-generation technologies in ATMP production

Facilitating

by establishing academic manufacturing of key good manufacturing practice (GMP) ingredients
by establishing an ATMP education program
by establishing a sustainable knowledge exchange platform

What are ATMPs?

ATMP stands for Advanced Therapy Medicinal Product, which refers to a medicine made using advanced techniques. Techniques used include cell therapy and gene therapy. Genes or living cells are used to treat or prevent diseases. These medicines are often used to treat serious conditions where traditional treatments have proven ineffective. For example, ATMPs can be used to repair damaged tissues, correct genetic defects or strengthen the immune system. They are regarded promising for the treatment of rare diseases and other difficult-to-treat conditions such as cancer and autoimmune diseases. ATMPs are often custom-made using a patient’s own cells. Importantly, ATMPs have the potential to provide long-lasting effects with just one treatment.

Why is it difficult to get ATMPs to the patient?

Despite hopeful results from ATMP research, these medicines are not broadly administered yet. This is because the development of ATMP poses major challenges in many areas. Firstly, they are relatively new medicines whose effectiveness and safety are still extensively researched and continuously improved. In addition, complex laws and regulations apply to ATMP production, especially since each ATMP is unique. Since the developments around ATMPs are happening so quickly, regulations sometimes by definition are lagging behind. Furthermore, many different parties are involved in ATMP development, including researchers, physicians, pharmacists, regulators, reimbursement agencies, and more. This complicates the process.

What is DARE-NL doing to address this?

To better and faster get ATMPs to patients, all academic ATMP hospitals and research institutes combine their knowledge and expertise. They share knowledge, information and materials within the consortium to accelerate the development and production of ATMPs for the treatment of cancer. In addition, DARE-NL represents one voice towards regulatory and reimbursement bodies.

More information

will follow.

Wat zijn ATMPs?

ATMP staat voor Advanced Therapy Medicinal Product, waarmee een geneesmiddel bedoeld wordt dat met geavanceerde technieken gemaakt wordt. Technieken die hiervoor gebruikt worden zijn bijvoorbeeld celtherapie en gentherapie. Hierbij worden genen of levende cellen gebruikt om ziekten te behandelen of voorkomen. Deze geneesmiddelen worden vaak ingezet voor de behandeling van ernstige aandoeningen waar traditionele behandelingen niet effectief zijn gebleken. ATMPs kunnen bijvoorbeeld worden gebruikt om beschadigde weefsels te herstellen, genetische afwijkingen te corrigeren of het immuunsysteem te versterken. Ze worden gezien als veelbelovend voor de behandeling van zeldzame ziekten en andere moeilijk te behandelen aandoeningen zoals kanker en auto-immuunziekten. ATMPs worden vaak op maat gemaakt met behulp van de eigen cellen van een patiënt. Bovendien hebben ATMPs het potentieel om langdurige effecten te bieden met slechts één behandeling.

Waarom is het moeilijk om ATMPs bij de patiënt te krijgen?

Hoewel de resultaten uit onderzoek naar ATMPs hoopvol zijn, worden deze geneesmiddelen nog niet op grote schaal ingezet voor behandelingen. Dit komt omdat de ontwikkeling grote uitdagingen meebrengt op allerlei gebieden. Ten eerste gaat het om relatief nieuwe geneesmiddelen waarvan de effectiviteit en veiligheid nog uitvoerig worden onderzocht en continu verbeterd. Daarnaast zijn ingewikkelde wetten en regels van toepassing op het maken van ATMPs, vooral omdat elke ATMP uniek is. Omdat de ontwikkelingen rondom ATMPs zo snel gaan, loopt de regelgeving hier soms ook per definitie op achter. Verder zijn veel verschillende partijen betrokken bij de ontwikkeling van ATMPs, waaronder onderzoekers, artsen, apothekers, regelgevers, instanties die gaan over vergoedingen, en meer. Dit maakt het geheel ingewikkeld.

Wat doet DARE-NL om dit aan te pakken?

Om ATMPs beter en sneller bij de patiënt te krijgen, bundelen alle academische ATMP ziekenhuizen en onderzoeksinstituten hun kennis en expertise. Binnen dit consortium delen zij kennis, informatie en materialen om de ontwikkeling en productie van ATMPs voor de behandeling van kanker te versnellen. Daarnaast vertegenwoordigt DARE-NL ook één stem richting instanties die wetten en regels maken en vergoedingen bepalen. Om dit te ondersteunen heeft het KWF 5,3 miljoen euro toegekend aan DARE-NL.

Wil je meer weten over ATMPs?

Onderstaande filmpjes geven informatie over specifieke onderwerpen:

Mis je informatie? Laat het ons weten, dan gaan we hiermee aan de slag!

Wil je als patiënt zelf betrokken worden bij onderzoek naar nieuwe medicijnen tegen kanker?

Het Patient Perspectief Programma ontwikkeld door Oncode Institute biedt de gelegenheid om van dichtbij te zien hoe kanker onderzoek werkt. Als je aan dit programma deelneemt, loop je een aantal keer per jaar mee met verschillende onderzoekers. Zij laten zien hoe ze bijvoorbeeld nieuwe geneesmiddelen tegen kanker onderzoeken in hun laboratoria. Daarnaast zijn ze erg benieuwd naar het perspectief van jou als patiënt. Ga voor meer informatie naar https://oncodeinstitute.nl/patienten/het-oncode-pati%C3%ABnt-perspectief-programma.